Какова Генотерапия?
Генотерапия - способ вставлять гены в камеры пациента и заменить существующие ранее аллели, или генные разновидности, выполнить некоторую терапевтическую функцию. Это использовалось к настоящему времени прежде всего, чтобы заменить мутант дефектные гены, или аллели, с нормальными аллелями, но мог в теории использоваться, чтобы отредактировать человеческий геном произвольно. Если бы генотерапия была применена к половым клеткам в гонадах (germline), то эти генетические изменения были бы наследственны. Этот процесс никогда не выполнялся, но у него есть название: генная инженерия germline.
Начиная с ранних 1980 с, генотерапия использовалась, чтобы произвести лекарства. Скажите, что человек нуждается в определенном белке как в медицине. Генотерапия использует вирусный вектор, то есть, вирус, измененный, чтобы содержать ДНК, которая будет представлена. Большие количества вируса введены в целевую область, или, иногда ткань удалена, заражена вирусом, и затем внедрена снова. Вирусы изменены таким образом, что огромное большинство не способно к независимой ауторепликации - обеспечение небольшого количества шанса для патогенной инфекции. Вирус вводил новую ДНК в геном клеток человека, очень таким же образом нормальные вирусы вводят свой собственный генетический материал в клетки человека, угоняя клеточную машину.
После того, как новая ДНК интегрирована в клетку - мишень, клетка начинает производить белки, определенные новым генетическим материалом, который в некоторых случаях, может быть спасательным. Например, пациентам с тяжелым диабетом можно дать клеточную машину, чтобы произвести инсулин, устраняя потребность в регулярных инъекциях. Выгода генотерапии может продлиться в течение многих недель, месяцев, или даже лет или целой жизни.
Генотерапия использовалась успешно, чтобы лечить унаследованное заболевание ретиналя, талассемию, муковисцедоз, серьезную комбинированную иммунную недостаточность, и немного раковых образований. Медицинские чудеса, не возможные с любым другим подходом, были продемонстрированы генотерапией, такой как перепрограммирование естественных стражей тела, T-клеток, чтобы воздействовать на раковые клетки. Выходы генотерапии обещают для того, чтобы обработать несчастья, такие как болезнь Хантингтона и анемия серповидного эритроцита. Поскольку терапия продолжает назревать, она могла спасти миллионы жизней.